香港癌症基因检测:患上这种病,一生不能与外界接触!基因疗法或可治愈

发布时间:2019 / 05 / 24 浏览次数:361

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随着基因研究的深入,越来越多的基因疗法被研究出来,尤其是一些原本让人完全束手无策的罕见疾病,让人从基因的角度发现了希望。

 “泡泡男孩”病,又称重症联合免疫缺陷病(简称SCID),是一种极其罕见的基因缺陷疾病,大部分患儿都会在出生后不久夭折。近日,美国研究人员发表文章称,其通过基因疗法治愈了这种“不治之症”。

研究人员称,由圣犹达儿童研究医院开发的基因疗法,成功治愈了出生时患有X连锁严重联合免疫缺陷症(SCID-X1)的婴儿。患儿在接受治疗后首次产生包括T细胞、B细胞和自然杀伤细胞在内的产生功能性免疫细胞。

SCID-X1是一种罕见的危及生命的遗传性疾病。患儿往往在出生时就很少或没有免疫系统保护,极易夭折。目前,针对SCID-X1最好的治疗方法是亲属骨髓移植,但超过80%的SCID-X1患者缺乏合适的亲属供体,必须依靠其他捐赠者的血液干细胞,而这个过程非但不太可能治愈SCID-X1,还有可能导致严重的副作用。

“这些接种疫苗的患者目前都是幼儿,这种疗法可以使他们拥有免疫系统来制造足够的免疫细胞,以便他们在探索世界和过上正常的生活时免受感染。这在SCID-X1患者中尚属首次。”文章作者、圣犹达儿童研究医院骨髓移植和细胞治疗部医学博士Ewelina Mamcarz指出。

香港基因解读中心认为,要想完全证实此疗法的广泛实用性,并简直完全应用于临床,估计还有很长一段路要走,而想要避免这类罕见病降临,准备怀孕的准爸准妈不妨先了解一下自己的遗传缺陷基因情况,生下带有遗传病患儿的几率怎样,再考虑怎样才能要到最健康的孩子,目前随着医疗研究的进展,这类技术越来越完善,更多香港基因检测相关问题可以加微信咨询,微信号:hkshiyue